박준영 | 기자 작성일 2026년 07월 06일
영진약품이 스웨덴에 기술 수출한 미토콘드리아 이상 질환 치료 후보물질 ‘KL1333(나파지모네, napazimone)’의 허가 목적 핵심 임상시험인 FALCON이 큰 차질 없이 순조롭게 진행되고 있다고 7월 6일 밝혔습니다. 회사 측은 글로벌 파트너사와의 직접 협의를 통해 임상 일정과 개발 방향을 재점검했으며, 당초 계획했던 데이터 도출 시점에도 변동이 없다는 점을 확인했다고 설명했습니다.
이기수 대표, 파밍 본사 직접 방문해 임상 현황 점검
이기수 영진약품 대표이사는 글로벌 파트너사인 파밍그룹(Pharming Group N.V., 이하 파밍) 본사가 위치한 네덜란드 라이덴을 직접 찾아, 파밍의 최고경영자(CEO)인 파브리스 슈라키(Fabrice Chouraqui)를 비롯한 경영진과의 미팅을 진행했습니다. 이 자리에서 양측은 KL1333의 임상 진행 현황과 향후 개발 계획을 세밀하게 점검하며 협력 관계를 재확인했습니다.
이번 방문에서 영진약품은 파밍이 진행 중인 FALCON 임상의 2027년 연말 임상 완료 및 데이터 도출(read-out) 일정이 변동 없이 유지되고 있다는 사실을 다시 한번 확인했습니다. 현재 이 임상은 전 세계 25개 이상의 사이트에서 환자를 모집하고 있으며, 참여 사이트 수는 지속적으로 확장되는 추세입니다.
이기수 대표이사는 “이번 파밍 본사 방문을 통해 KL1333 임상이 계획대로 순항하고 있음을 직접 확인했으며, 영진약품은 KL1333이 미토콘드리아 이상 질환의 새로운 치료 대안으로 자리잡을 수 있도록 파밍과의 협력을 지속 강화해 나가겠다”고 밝혔습니다. 이어 그는 “파밍이 희귀질환 시장에서 보유한 전문성을 바탕으로 KL1333의 성공적인 개발과 상업화에 대한 강한 의지를 가지고 있다고 확신한다”고 덧붙였습니다.
성공 시 마일스톤·로열티 수령, 한·일 판권도 보유
KL1333의 임상 개발과 상업화가 성공적으로 이뤄질 경우, 영진약품은 개발 및 판매 마일스톤과 함께 별도의 매출 로열티를 수령하게 됩니다. 후보물질을 기술이전한 이후에도 성과에 따라 지속적으로 수익을 확보할 수 있는 구조입니다.
또한 한국과 일본에 대한 판권은 영진약품이 직접 보유하고 있어, 향후 국내외 상업화 국면에서 회사가 취할 수 있는 전략적 선택지가 넓다는 평가입니다. 회사는 추가 기술이전 및 적응증 확대 가능성도 함께 검토하고 있어, KL1333을 축으로 한 사업 확장 여지가 남아 있는 상황입니다.
앱리바에서 파밍으로 이어진 기술이전 이력
KL1333은 영진약품이 2017년 스웨덴 앱리바(Abliva)에 기술이전한 미토콘드리아 이상 질환 치료 후보물질입니다. 현재 마땅한 치료제가 전무한 희귀·난치 영역에서 계열 내 최초(First-in-class) 신약이 될 가능성을 지닌 것으로 평가받고 있습니다.
이 후보물질은 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품(Orphan Drug)으로 지정됐으며, FDA 패스트트랙 지정도 확보한 상태입니다. 지난해 파밍이 앱리바를 인수하면서 계약 상대방이 파밍으로 변경됐고, 파밍은 올해 2월 KL1333의 공식 화합물명을 ‘나파지모네(Napazimone)’로 명명한 바 있습니다.
FALCON 임상시험은 어떤 시험인가
FALCON은 유전적으로 확인된 미토콘드리아 DNA(mtDNA) 변이를 가진 원발성 미토콘드리아질환(PMD) 성인 환자를 대상으로 진행되는 글로벌 무작위 이중맹검 위약 대조 임상입니다. 미국을 비롯해 영국, 프랑스, 스페인, 벨기에, 덴마크 등 여러 국가에서 수행되고 있으며, 최근 사이트 확대를 통해 환자 모집에 속도가 붙고 있습니다.
이 시험의 핵심 목표는 일정 기간의 투약 이후 환자가 겪는 피로 증상과 일상생활에 미치는 영향, 그리고 하지 근력 및 지구력 등 기능적 지표에서 KL1333이 위약 대비 어떤 개선 효과를 보이는지를 평가하는 데 있습니다. 원발성 미토콘드리아질환은 세포 내 에너지 생산이 원활하지 않아 극심한 피로와 근력 약화(근병증)를 유발하고 기대 수명을 단축시키는 중증 희귀질환으로 알려져 있습니다.
NAD+ 대사 정상화를 노리는 작용 기전
나파지모네는 세포의 에너지 대사 과정에서 핵심 역할을 하는 NAD+/NADH 비율을 정상화해 미토콘드리아 기능을 회복시키는 기전으로 작용하는 것으로 알려져 있습니다. 미토콘드리아질환은 근본적인 치료 수단이 부족한 대표적 미충족 의료 수요(unmet medical need) 영역으로, 이러한 대사 기반 접근이 실제 임상에서 유효성을 입증할 경우 치료 패러다임에 상당한 변화를 가져올 수 있다는 기대가 나옵니다.
앞서 진행된 중간 분석에서는 주요 평가지표가 사전에 설정된 기준을 충족하며 시험을 지속하도록 권고된 것으로 전해졌습니다. 이는 임상이 조기 중단 없이 예정된 경로를 따라 진행될 수 있는 근거가 됐습니다.
파밍그룹과의 협력이 갖는 의미
파밍그룹은 희귀질환 분야에 특화된 글로벌 바이오제약 기업으로, 이미 상업화 경험과 희귀질환 시장에 대한 전문 역량을 갖춘 것으로 평가됩니다. 이러한 파트너가 KL1333의 개발과 상업화를 직접 주도한다는 점은 후보물질의 잠재력을 시장에서 현실화하는 데 있어 중요한 강점으로 작용합니다.
영진약품 입장에서는 자체적으로 감당하기 어려운 대규모 글로벌 임상과 상업화 인프라를 검증된 파트너를 통해 확보하면서, 동시에 성과 기반의 마일스톤과 로열티라는 형태로 수익을 기대할 수 있게 됩니다. 이번 대표이사의 본사 방문 역시 단순한 현황 점검을 넘어 양사의 협력 의지를 대외적으로 재확인하는 상징적 행보로 해석됩니다.
기업 소개
영진약품은 코스피 상장사(003520)로, 오랜 역사를 지닌 국내 제약기업입니다. 전통적인 의약품 사업과 함께 미토콘드리아 이상 질환을 비롯한 희귀·난치 질환 영역의 신약 개발에 지속적으로 투자해 왔습니다. KL1333은 이러한 연구개발 전략의 대표적 성과 중 하나로, 글로벌 기술이전을 통해 해외 파트너와 공동으로 상업화를 추진하고 있는 프로젝트입니다.
회사는 신약 후보물질의 기술이전과 적응증 확대, 그리고 건강기능식품 등 인접 사업으로의 확장을 병행하며 사업 포트폴리오를 넓혀가고 있습니다. KL1333의 FALCON 임상이 계획대로 진행돼 2027년 데이터 도출로 이어질 경우, 영진약품의 신약 개발 역량과 글로벌 파트너십 전략이 한층 주목받을 것으로 전망됩니다.