한예슬 | 기자 작성일 2026년 05월 03일
글로벌 종양학 전문 기업 비원 메디신스(BeOne Medicines Ltd., 나스닥 ONC, 홍콩증권거래소 06160, 상하이증권거래소 688235)가 절제 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 HER2 양성(HER2+) 위암, 위식도 접합부 암, 식도 선암종의 1차 치료제로 자사의 테빔브라(TEVIMBRA®, 성분명 티스렐리주맙)와 지헤라(ZIIHERA®, 성분명 자니다타맙) 및 화학요법 병용요법에 대한 추가 생물학적 제제 허가 신청(sBLA)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 우선심사(Priority Review) 대상으로 지정됐다고 밝혔습니다.
이와 함께 FDA는 해당 적응증에 대해 테빔브라 병용 여부와 관계없이 지헤라와 플루오로피리미딘 및 백금 기반 화학요법 병용요법을 혁신치료제(Breakthrough Therapy)로 지정했습니다. 이는 치료가 까다로운 위식도 선암종 치료 영역에서 비원 메디신스가 또 한 번 의미 있는 진전을 이룬 사례로 평가됩니다.
FDA 우선심사 지정의 의미
마크 라나사(Mark Lanasa) 비원 메디신스 고형암 부문 최고의학책임자는 "HERIZON-GEA-01 임상은 역사적으로 치료가 매우 까다로웠던 이 질환의 치료 패러다임을 혁신할 잠재력을 보여주었으며, 특히 테빔브라가 포함된 투여군에서 전례 없는 26개월이라는 생존 혜택을 입증했다"며 "FDA의 이번 우선심사 지정은 HER2 양성 위식도 선암종 환자들에게 더 나은 1차 치료 옵션을 제공하고자 하는 당사의 노력에 있어 중대한 이정표"라고 강조했습니다.
라나사 책임자는 또한 "우리는 이 새로운 치료 옵션을 환자들에게 신속하게 제공할 수 있도록 규제기관과 긴밀히 협력해 심사 과정을 적극 지원할 것"이라고 덧붙였습니다.
FDA의 우선심사 지정은 통상 표준 심사 기간(약 10개월)을 6개월로 단축할 수 있어, 환자에게 치료 옵션이 더 빠르게 도달할 수 있는 제도적 장치로 활용됩니다. 혁신치료제 지정 역시 개발 단계에서의 규제 협력 강화 및 빠른 검토를 가능하게 합니다.
sBLA 제출을 뒷받침하는 임상 데이터
이번 sBLA 제출은 진행성 또는 전이성 HER2 양성 위식도 선암종(GEA)의 1차 치료제로서 지헤라와 화학요법(테빔브라 병용 또는 단독)을 표준 치료인 트라스투주맙 및 화학요법 병용 대조군과 비교 평가하기 위해 설계된 글로벌 임상 3상 시험 'HERIZON-GEA-01'의 첫 번째 중간 분석(IA1) 결과를 기반으로 합니다.
본 임상시험의 주요 결과는 다음과 같습니다.
- 전체 생존기간(OS): 1차 중간 분석 결과, 지헤라 및 화학요법에 테빔브라를 추가한 투여군은 통계적으로 유의미한 OS 개선을 달성하며 전체 생존기간 중앙값(mOS) 26.4개월을 기록했습니다. 지헤라 및 화학요법 병용군은 mOS 24.4개월, 대조군은 mOS 19.2개월을 나타냈습니다.
- 무진행 생존기간(PFS): 지헤라가 포함된 두 투여군 모두 무진행 생존기간 중앙값(mPFS) 12.4개월을 기록하며, 대조군의 8.1개월 대비 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 개선을 달성했습니다.
- PD-L1 발현 상태와 관계없이 OS 및 PFS 개선 효과가 일관되게 관찰됐습니다.
- 안전성 측면에서 지헤라, 테빔브라 및 화학요법 병용군의 프로파일은 해당 병용요법을 구성하는 각 성분의 기존에 알려진 안전성 데이터와 전반적으로 일치했으며, 새로운 안전성 신호는 확인되지 않았습니다.
프로젝트 오르비스(Project Orbis) 활용 계획
비원 메디신스는 지헤라에 대한 판권을 보유한 지역 내 HERIZON-GEA-01 데이터 제출을 위해, 다국적 규제기관 간 종양학 신약의 공동 심사 프레임워크를 제공하는 FDA의 '프로젝트 오르비스(Project Orbis)'에 참여할 계획입니다.
비원은 10년 이상 치료 성과에 뚜렷한 진전이 없었던 질환에서 의미 있는 생존 기간 연장을 입증한 HERIZON-GEA-01 결과의 임상적 중요성을 인지하고 있으며, 이 경로를 통해 해당 치료제의 글로벌 승인 및 환자 접근성을 신속히 확보하는 것을 목표로 하고 있습니다.
HERIZON-GEA-01 3상 시험 개요
HERIZON-GEA-01(NCT05152147)은 재즈 파마슈티컬스(Jazz Pharmaceuticals)와 공동으로 진행하는 글로벌 무작위 배정, 공개 라벨 임상 3상 시험입니다. 본 임상은 진행성 또는 전이성 HER2 양성 GEA 성인 환자의 1차 치료로서 테빔브라를 병용하거나 병용하지 않은 지헤라 및 화학요법 병용요법의 유효성과 안전성을 표준 치료(트라스투주맙 및 화학요법 병용)와 비교 평가합니다.
이 시험에는 전 세계 30개국 이상의 약 300개 임상 기관에서 총 914명의 환자가 무작위 배정됐습니다. 대상 환자는 중앙 평가를 통해 면역조직화학(IHC) 기준 HER2 3+ 발현, 또는 IHC 2+이면서 동소혼성화(ISH) 양성 판정을 받은 절제 불가능한 국소 진행성, 재발성 또는 전이성 HER2 양성 GEA(위식도 접합부를 포함한 위 또는 식도 선암종) 환자들입니다.
환자들은 지헤라, 화학요법 및 테빔브라 병용군, 지헤라 및 화학요법 병용군, 트라스투주맙 및 화학요법 병용군 등 세 그룹으로 무작위 배정됐으며, 본 시험은 눈가림 독립 중앙 심사(BICR)에 따른 무진행 생존기간(PFS)과 전체 생존기간(OS)을 이중 1차 평가변수(Dual primary endpoints)로 설정해 평가를 진행하고 있습니다.
위식도 선암종(GEA), 미충족 의료 수요가 큰 질환
위암, 위식도 접합부 암, 식도암을 포괄하는 위식도 선암종(GEA)은 전 세계에서 다섯 번째로 흔하게 발생하는 암종입니다. GEA 환자의 약 20%는 높은 이환율과 사망률을 특징으로 하는 HER2 양성 질환을 동반하고 있어, 새로운 표적 치료 옵션의 도입이 시급한 실정입니다.
GEA 환자의 전반적인 예후는 여전히 불량하여 글로벌 5년 생존율은 위암의 경우 30% 미만, GEA 전체로는 약 19% 수준에 머물러 있습니다. 1차 치료 후에도 상당수 환자가 단기간 내 재발 또는 진행을 겪으며, 표적 치료제를 활용한 새로운 병용 전략의 임상적 가치가 부각되고 있습니다.
지헤라(자니다타맙) 소개
지헤라(ZIIHERA, 성분명 자니다타맙)는 HER2의 두 세포 외 도메인에 결합하는 이중 특이성 인간 표피성장인자 수용체 2(HER2) 표적 항체입니다. 자니다타맙이 HER2에 결합하면 수용체의 내재화(Internalization)를 유도해 종양 세포 표면의 HER2 발현을 감소시킵니다.
또한 자니다타맙은 보체 의존성 세포독성(CDC), 항체 의존성 세포매개 세포독성(ADCC), 항체 의존성 세포 포식작용(ADCP)을 유도합니다. 이러한 다중 기전은 시험관 내(In vitro) 및 생체 내(In vivo) 환경 모두에서 강력한 종양 성장 억제와 세포 사멸을 이끌어냅니다.
자니다타맙은 HER2를 발현하는 고형암 환자를 위한 표적 치료 옵션으로서 다수의 임상시험을 통해 개발되고 있습니다. 자니다타맙은 중국에서 이전에 전신 치료를 받은 적이 있는 절제 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 HER2 고발현(IHC 3+) 담도암(BTC) 환자의 치료제로 승인됐습니다. 또한 지헤라는 적격한 담도암 환자를 대상으로 미국에서 가속 승인을, 유럽연합에서 조건부 판매 허가를 획득한 바 있습니다.
자니다타맙은 해당 물질을 최초로 개발한 자임웍스(Zymeworks)와의 라이선스 계약에 따라 재즈 파마슈티컬스와 비원이 공동 개발 중입니다. 비원은 자임웍스로부터 인도와 일본을 제외한 아시아, 호주, 뉴질랜드 지역에 대한 자니다타맙 라이선스를 확보했으며, 그 외 모든 글로벌 지역에 대한 권리는 재즈 파마슈티컬스가 보유하고 있습니다. ZIIHERA는 자임웍스 BC(Zymeworks BC Inc.)의 등록 상표입니다.
테빔브라(티스렐리주맙) 소개
테빔브라는 PD-1에 대해 높은 친화력과 결합 특이성을 가진 독특하게 설계된 인간화 면역글로불린 G4(IgG4) 항 세포 예정사 단백질 1(Programmed Cell Death Protein 1, PD-1) 단클론 항체입니다. 티스렐리주맙은 대식세포의 Fc-감마(Fcγ) 수용체에 대한 결합을 최소화하도록 설계돼 신체의 면역 세포가 종양을 감지하고 퇴치하는 데 도움을 줍니다.
테빔브라는 비원의 고형암 포트폴리오를 구성하는 핵심 자산으로, 다양한 종양 유형과 치료 환경 전반에 걸쳐 뛰어난 잠재력을 입증해 왔습니다. 글로벌 테빔브라 임상 개발 프로그램에는 22건의 등록 허가 목적 연구를 포함한 72건의 임상시험이 포함되며, 현재까지 30개국 이상에서 1만 5000명 이상의 환자가 등록됐습니다. 테빔브라는 전 세계 50개국에서 승인됐으며, 190만 명 이상의 환자가 이 치료제를 투여받았습니다.
주요 안전성 정보
테빔브라 치료 과정에서 중대하고 때로는 치명적인 이상반응이 발생한 바 있습니다. 경고 및 주의사항에는 폐렴, 대장염, 간염, 내분비병증, 피부과적 이상반응, 신장 기능 장애를 동반한 신장염, 고형 장기 이식 거부반응을 포함한 중증 및 치명적인 면역 매개 이상반응이 포함됩니다. 기타 경고 및 주의사항으로는 주입 관련 반응, 동종 조혈모세포이식(HSCT) 합병증, 태아 독성 등이 있습니다.
전체 미국 처방 정보(U.S. Prescribing Information) 및 미국 환자 정보(U.S. Patient Information)에서 자세한 내용을 확인할 수 있습니다. 본 보도자료의 정보는 전 세계를 대상으로 합니다. 제품 적응증은 지역에 따라 다릅니다.
비원 메디신스 소개
비원 메디신스(BeOne Medicines)는 전 세계 암 환자들을 위한 혁신적인 항암 치료제를 발굴 및 개발하는 글로벌 종양학 전문 기업입니다. 혈액암과 고형암을 아우르는 광범위한 파이프라인을 보유한 비원은 자체 R&D 역량과 전략적 파트너십을 통해 다양한 신약 개발을 신속하게 추진하고 있습니다.
비원은 과학적 탁월성과 뛰어난 실행 속도를 바탕으로 전례 없이 많은 환자들에게 혁신 신약을 제공한다는 목표 아래 6개 대륙에 걸쳐 글로벌 팀을 지속적으로 확장하고 있습니다. 회사는 혈액암 치료제 브루킨사(Brukinsa)와 고형암 영역의 테빔브라를 양대 성장 축으로 삼아 글로벌 매출 기반을 확장해 왔으며, 최근에는 R&D 투자도 지속적으로 강화하는 모습입니다.
비원에 대한 자세한 정보는 회사 공식 웹사이트를 방문하거나 링크드인, X, 페이스북, 인스타그램을 통해 확인할 수 있습니다.