김서윤 | 기자 작성일 2026년 06월 25일
에이브레인이 국가신약개발사업단과 협약을 체결하고 파킨슨병 유전자치료제 후보물질 ‘AB103’의 선도물질 개발에 본격 착수한다
퇴행성 뇌질환 치료제 개발 기업 에이브레인(대표 박경원)이 파킨슨병 유전자치료제 개발에 속도를 낸다. 에이브레인은 지난 6월 23일 국가신약개발사업단(KDDF, 단장 박영민)에서 열린 협약식에서 사업단과 ‘AB103: α-Syn 응집 억제 기반 파킨슨병 유전자치료제 선도물질 개발’ 과제에 대한 협약을 체결했다고 밝혔다.
이번 협약으로 에이브레인은 국가신약개발사업의 지원 아래 파킨슨병 유전자치료제 후보물질 ‘AB103’의 선도물질 개발 단계에 본격적으로 진입하게 됐다. 회사 측은 이번 과제가 파킨슨병 치료의 패러다임을 증상 완화에서 질병 진행 억제로 전환하려는 시도라는 점에서 의미가 크다고 설명했다.
AB103, 파킨슨병의 근본 병리를 겨냥하다
이번 과제는 파킨슨병의 핵심 병리 단백질로 알려진 알파-시뉴클레인(α-synuclein, α-Syn)의 비정상적 응집과 병리 전파를 억제하는 데 초점을 맞춘다. 에이브레인이 개발 중인 ‘AB103’은 아데노부속바이러스(AAV) 기반 유전자치료제 후보물질로, 이번 과제를 통해 선도물질 개발이 추진된다.
파킨슨병은 도파민 신경세포가 점진적으로 소실되며 떨림, 경직, 운동 완서 등의 증상이 나타나는 대표적인 퇴행성 뇌질환이다. 그러나 현재 사용되는 치료제 대부분은 도파민을 보충해 증상을 완화하는 데 집중돼 있어, 질병의 진행 자체를 근본적으로 억제할 수 있는 치료제에 대한 미충족 수요가 크다. 환자 입장에서는 시간이 지날수록 약효가 줄고 부작용이 늘어나는 한계에 부딪히게 된다.
에이브레인의 AB103은 이러한 한계를 넘어서기 위해 병리적 α-Syn 응집을 직접 억제하도록 설계된 변이 기반 치료 물질이다. AAV 유전자 전달 기술을 활용해 신경세포 내에서 치료 물질이 장기간 발현되도록 개발되고 있다는 점이 특징이다. 한 번의 투여로 지속적인 효과를 기대할 수 있는 유전자치료 방식은 매달 반복 투여가 필요한 항체 치료제와 비교해 환자의 치료 부담을 크게 줄일 수 있는 접근으로 평가된다.
선행연구에서 확인한 가능성
에이브레인은 선행연구를 통해 AB103이 α-Syn 응집을 억제하고, 세포 모델과 파킨슨병 동물모델에서 병리 지표와 행동 기능을 개선할 가능성을 확인한 바 있다. 즉, 단순히 이론적 가설에 머무르지 않고 실험 단계에서 일정 수준의 효능 신호를 확보한 셈이다.
이번 과제를 통해 회사는 환자 유래 세포 모델과 파킨슨병 동물모델을 활용해 AB103의 효능과 작용기전을 추가로 검증할 계획이다. 또한 최적의 AAV 전달체를 확보하고, 비임상 단계 진입을 위한 핵심 데이터를 마련하는 것을 목표로 하고 있다. 유전자치료제 개발에서 전달체(벡터)의 최적화는 치료 효율과 안전성을 좌우하는 핵심 요소로 꼽힌다.
박경원 에이브레인 대표는 “이번 협약은 에이브레인의 파킨슨병 유전자치료제 개발이 본격적인 선도물질 개발단계로 진입했다는 점에서 의미가 크다”며 “AB103을 기존 증상 완화 치료제의 한계를 넘어 파킨슨병의 근본 병리를 조절할 수 있는 질병 조절형 치료제로 개발해 나가겠다”고 밝혔다.
파킨슨병에서 다양한 α-Syn 질환으로 확장
에이브레인은 파킨슨병을 시작점으로 삼아 적응증 확장 가능성도 함께 검토하고 있다. 회사는 루이소체 치매, 다계통위축증 등 알파-시뉴클레인이 관여하는 다양한 질환으로의 확장 가능성을 살펴볼 예정이다. 이들 질환은 모두 α-Syn의 비정상적 축적이 공통된 병리 기전으로 지목되는 만큼, AB103의 작용기전이 효과를 보일 경우 적용 범위가 넓어질 수 있다.
에이브레인은 그동안 세계 최초로 정립한 NACI(Non-self-Assembling and Competitive Inhibition) 메커니즘을 기반으로 퇴행성 뇌질환 치료제를 연구해 왔다. NACI는 발현된 치료 펩타이드가 스스로 응집하지 않으면서 α-Syn과 경쟁적으로 반응해 병리 단백질의 축적을 억제하는 개념으로, 회사가 추진하는 유전자치료 전략의 이론적 토대가 되고 있다.
국가신약개발사업, 신약 전주기를 지원하다
한편 국가신약개발사업은 국내 제약·바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화를 위해 시작된 범부처 국가 R&D 사업이다. 2021년부터 10년간 진행되는 이 사업은 국내 신약개발 R&D 생태계 강화, 글로벌 실용화 성과 창출, 보건 의료분야의 공익적 성과 창출을 목표로 신약 개발의 전주기 단계를 지원한다.
보건복지부, 과학기술정보통신부, 산업통상자원부가 공동으로 추진하는 범부처 사업이라는 점에서, 후보물질 발굴부터 비임상, 임상에 이르는 신약 개발의 각 단계를 체계적으로 뒷받침한다는 의미가 있다. 특히 파킨슨병과 같은 퇴행성 뇌질환은 개발 난도가 높고 장기간의 투자가 필요한 분야인 만큼, 국가 차원의 지원이 개발 동력을 확보하는 데 중요한 역할을 한다.
기업 소개
에이브레인(ABrain)은 퇴행성 뇌질환 치료법을 연구하는 차세대 바이오 기업으로, 알츠하이머병과 파킨슨병 환자에 초점을 맞춰 세계 최초로 퇴행성 뇌질환 치료 단백질을 발현하는 AAV 유전자 치료제를 개발하고 있다. 회사는 새로운 패러다임의 NACI 메커니즘 개념을 정립하고 이를 증명함으로써, 마땅한 치료제가 없어 어려움을 겪는 전 세계 퇴행성 뇌질환 환자들의 삶을 개선할 새로운 치료법을 제시하는 것을 목표로 한다. 에이브레인은 이를 통해 인류의 정신건강 증진과 행복에 이바지하겠다는 비전을 내세우고 있다.