황지민 | 기자 작성일 2026년 02월 22일
욜테크 테라퓨틱스(YolTech Therapeutics)가 생체 내 유전자 편집 치료제를 개발하는 후기 임상 단계의 생명공학 기업으로서 오늘, 평가된 환자들 중 35mg 및 45mg 용량 수준에서 긍정적인 안전성과 내약성 및 AAT 수치의 의미 있는 증가를 입증한, 알파-1 항트립신 결핍증(Alpha-1 Antitrypsin Deficiency, AATD) 치료를 위한 임상시험용 생체 내 염기 편집 치료제인 YOLT-202의 시험자 개시 임상시험(IIT)의 긍정적인 중간 데이터를 발표했다.
욜테크 테라퓨틱스의 창립자이자 CEO인 위쉬안 우(Yuxuan Wu) 박사는 “이런 중간 결과는 욜테크와 중증 AATD를 앓고 있는 환자들에게 매우 흥미롭고 중요한 이정표가 된다. 이번 시험에서 관찰된 기능적 AAT 수치의 신속하고 강력하며 용량 의존적인 증가, 특히 PiZZ 유전자형을 가진 개인들 사이에서의 증가는 생체 내 염기 편집이 일 회성 치료 접근법으로서 가진 혁신적인 잠재력을 강조한다”며 “우리가 현재까지 확인한 우호적인 안전성 프로파일 역시 마찬가지로 고무적이며, 이는 YOLT 202 뒤에 있는 정밀하고 신중한 엔지니어링을 강화해 준다. 이러한 결과를 바탕으로, 우리는 YOLT 202가 AATD 치료 패러다임을 재정의할 잠재력에 대해 그 어느 때보다 확신을 가지게 되었으며, 환자들에게 지속적이고 삶을 변화시키는 치료법을 제공한다는 사명을 계속 수행함에 따라 미국 식품의약국(FDA)에 임상시험용 신약(Investigational New Drug, IND)을 신청하기 위해 이 프로그램을 발전시켜 나가기를 기대한다”고 말했다.
YOLT-202는 성인 AATD 환자를 대상으로 한 최초 인체 적용, 공개 라벨, 단회 용량 증량 시험에서 평가되고 있으며, 안전성과 내약성을 평가하는 것을 목표로 한다. 2월 6 일 기준, 유전자적으로 PiZZ 유전자형으로 확인된 두 명의 참가자가 35mg 및 45mg 용량군 모두에 등록되어 YOLT-202를 투여 받았다.
YOLT-20